AAV-Gentherapie
ENAAV gene therapy
Die AAV-Gentherapie nutzt rekombinante Kapsid-Varianten des Adeno-assoziierten Virus, um eine Transgen-Kassette – üblicherweise bestehend aus Promotor, kodierender Sequenz und Poly-A-Signal – in Zielgewebe einzuschleusen. Verschiedene Serotypen (AAV9 für ZNS/Muskel, AAV8 für die Leber, AAV2 für die Retina) besitzen durch Kapsidstruktur und Rezeptorinteraktionen definierte Gewebetropismen; die Verpackungskapazität von etwa 4,7 kb begrenzt, welche Gene als einzelnes Konstrukt übertragen werden können. Präexistente neutralisierende Antikörper und T-Zell-Antworten gegen Kapsidproteine sind die wesentlichen immunologischen Hürden und erforderten in manchen Studien Plasmapherese oder hochdosierte Immunsuppression. In präklinischen Longevity-Arbeiten wurden AAV-Vektoren zur Übertragung von Klotho-, TERT-, Follistatin- und FGF21-Transgenen in Nagern eingesetzt, mit funktionellen Verbesserungen als Ergebnis; ein zugelassenes Anti-Aging-AAV-Produkt existiert nicht, und alle humanen Longevity-Anwendungen bleiben experimentell oder auf den Compassionate-Use beschränkt.
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Quellen
- Wang D, Tai PWL, Gao G. (2019). Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. *Nature Reviews Drug Discovery*doi:10.1038/s41573-019-0012-9
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. (2021). Duchenne muscular dystrophy. *Nature Reviews Disease Primers*doi:10.1038/s41572-021-00248-3